Wszczepialna pompa serca daje nadzieję dzieciom oczekującym na przeszczep serca

Mała, wszczepialna pompa sercowa, która może pomóc dzieciom czekać na przeszczep serca w domu zamiast w szpitalu, wykazała dobre wyniki w pierwszym etapie badań klinicznych.

Pompa, nowy typ terapii wspomagającej komorę, lub VAT, jest chirurgicznie przymocowywana do serca, aby zwiększyć jego funkcję pompowania krwi u osób z niewydolnością serca, zyskując czas na znalezienie serca dawcy. Nowa pompa może wypełnić ważną lukę w opiece nad dziećmi po przeszczepie serca.

W badaniu oceniającym zdolności siedmiorga dzieci, które otrzymały nową pompę w celu wsparcia ich osłabionych serc, sześcioro ostatecznie otrzymało przeszczep serca, a serce jednego dziecka wyzdrowiało, dzięki czemu przeszczep stał się zbędny. Wyniki opublikowano w czasopiśmie The Journal of Heart and Lung Transplantation. Badanie zostało przeprowadzone przez Stanford School of Medicine i obejmowało kilka ośrodków medycznych w Stanach Zjednoczonych.

Jeśli wstępne wyniki potwierdzą się w szerszym badaniu urządzenia, oczekiwanie na przeszczep serca może stać się łatwiejsze dla małych dzieci i ich rodzin. Nowa pompa, zwana Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, jest nieco większa od baterii AA i może być wszczepiana dzieciom ważącym zaledwie 18 funtów. Po wszczepieniu pompy dzieci mogą wykonywać wiele normalnych czynności podczas oczekiwania na przeszczep serca.

Natomiast jedyne dostępne urządzenie wspomagające pracę komór serca, które ma wspierać małe dzieci z niewydolnością serca, pompa o nazwie Berlin Heart, nie jest wszczepiane; ma mniej więcej wielkość dużej walizki. Waży od 60 do 200 funtów, w zależności od modelu, i jest przymocowane do dziecka za pomocą dwóch kaniul, które są niemal tak duże jak węże ogrodowe.

Berlin Heart ma również dość wysokie ryzyko udaru i w większości przypadków wymaga hospitalizacji, co oznacza, że dzieci często spędzają miesiące w szpitalu, czekając na serce dawcy. W rezultacie obciążenie dzieci oczekujących na przeszczep serca jest znacznie większe niż dorosłych z pompami serca, którzy są zazwyczaj wypisywani ze szpitala z podobnymi diagnozami.

„Choć jesteśmy niezmiernie wdzięczni za Berlin Heart, urządzenie ratujące życie, urządzenia wspomagające pracę komór serca dla dorosłych są udoskonalane z każdą dekadą, a w pediatrii wykorzystujemy technologię z lat 60.”, powiedział dr Christopher Almond, główny autor badania, kardiolog dziecięcy i profesor pediatrii w Stanford School of Medicine.

Wszczepialne urządzenia wspomagające pracę komór są dostępne dla dorosłych od ponad 40 lat, zauważa Almond. Urządzenia te nie tylko mieszczą się w klatce piersiowej pacjentów, ale są również bezpieczniejsze i łatwiejsze w użyciu niż urządzenia zewnętrzne, takie jak Berlin Heart. Pacjenci mogą mieszkać w domu, chodzić do pracy lub szkoły, spacerować i jeździć na rowerze.

Opóźnienie w technologii pediatrycznej jest problemem dla innych urządzeń zaprojektowanych do pomocy dzieciom z chorobami serca, a także dla pediatrii w ogóle, zauważa Almond. „Istnieje ogromna dysproporcja w technologiach medycznych dostępnych dla dzieci i dorosłych, co jest ważnym problemem zdrowia publicznego, który rynki próbują rozwiązać, ponieważ takie schorzenia jak niewydolność serca są rzadkie u dzieci”, mówi.

Starszym autorem badania jest dr William Male, kierownik wydziału kardiologii w Children's Healthcare of Atlanta.

Znacznie mniej dzieci niż dorosłych potrzebuje przeszczepu serca, co pozostawia firmom medycznym niewielką zachętę do opracowywania zminiaturyzowanej pompy dla dzieci. Jednak brak małego urządzenia wspomagającego pracę komór serca dla dzieci obciąża system medyczny, ponieważ dzieci przydzielone do Berlin Heart gromadzą duże rachunki medyczne i mogą zajmować łóżka szpitalne w specjalistycznych oddziałach kardiologicznych przez wiele miesięcy, co potencjalnie zmniejsza dostępność tych łóżek dla innych pacjentów.

Obiecujące wstępne wyniki

Badanie Jarvik Ventricular Assistance Device z 2015 r. objęło siedmioro dzieci ze skurczową niewydolnością serca. Schorzenie to dotyka największej komory pompującej serca, lewej komory, która pompuje krew z serca do reszty ciała. U sześciorga dzieci skurczowa niewydolność serca była spowodowana schorzeniem zwanym kardiomiopatią rozstrzeniową, w której mięsień sercowy powiększa się i słabnie, nie pompując prawidłowo krwi. Serce jednego dziecka zostało osłabione przez całkowity blok serca (niewydolność elektryczna serca) z powodu tocznia, choroby autoimmunologicznej. Wszystkie dzieci biorące udział w badaniu znajdowały się na liście oczekujących na przeszczep serca.

Każdemu dziecku wszczepiono chirurgicznie urządzenie Jarvik 2015 do lewej komory, największej komory pompującej serca. Jednocześnie każdemu podano lek zapobiegający tworzeniu się skrzepów krwi i zmniejszający ryzyko udaru. Dzieci miały od 8 miesięcy do 7 lat, kiedy wszczepiono pompy, i ważyły od 18 do 44 funtów. Pompa może być stosowana u dzieci ważących do 66 funtów.

Lekarze szacują, że jeśli nowa pompa zostanie zatwierdzona przez organy regulacyjne, co roku około 200–400 dzieci na całym świecie będzie mogło zostać kandydatami do jej stosowania.

Badanie oceniało, czy pompa może wspierać pacjentów przez co najmniej 30 dni bez przerywania pracy lub powodowania poważnego udaru. Naukowcy zebrali również wstępne dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności, aby pomóc im zaprojektować większe, kluczowe badanie w celu uzyskania możliwej zgody Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Chociaż pompa została pierwotnie zaprojektowana, aby umożliwić dzieciom oczekiwanie w domu na przeszczep serca, uczestnicy badania klinicznego pozostali w szpitalu na obserwacji, dopóki nie otrzymali przeszczepu serca lub nie wyzdrowieli. Naukowcy monitorowali ciśnienie krwi uczestników, wskaźnik ryzyka wystąpienia zakrzepów krwi i udaru; mierzyli poziom hemoglobiny, aby sprawdzić, czy pompy niszczą czerwone krwinki; i monitorowali pacjentów pod kątem innych powikłań.

Średni czas korzystania z pompy przez dzieci wynosił 149 dni. Sześcioro dzieci przeszło przeszczep serca, a jedno dziecko wyzdrowiało.

Kilkoro dzieci miało komplikacje z nową pompą. Dziecko, którego serce wyzdrowiało, miało udar niedokrwienny (z powodu skrzepu krwi), gdy serce stało się wystarczająco silne, aby konkurować z pompą. Pompę usunięto, a dziecko nadal wracało do zdrowia i żyło rok później. Inny pacjent miał niewydolność prawej strony serca i został przełączony na pompę Berlin Heart podczas oczekiwania na przeszczep.

U większości pacjentów powikłania okazały się możliwe do opanowania i generalnie odpowiadały oczekiwaniom lekarzy w przypadku podłączenia dziecka do pompy Berlin Heart.

Kwestionariusze jakości życia wykazały, że większość dzieci nie odczuwała dyskomfortu z powodu urządzenia, nie odczuwała bólu i była w stanie uczestniczyć w większości zabaw. Pewna rodzina zgłosiła, że ich maluch z pompą był w stanie utrzymać znacznie większą mobilność niż jego starszy brat, który wcześniej był wspierany przez pompę Berlin Heart.

Zaplanowano większy test Narodowy Instytut Zdrowia przyznał fundusze na rozszerzony test, który pozwoli badaczom na dalsze testowanie przydatności nowej pompy i zebranie danych do przedłożenia FDA w celu zatwierdzenia. Kolejna faza badania rozpoczyna się teraz; naukowcy planują zapisać pierwszego pacjenta do końca 2024 r. Zespół badawczy planuje zapisać 22 uczestników w 14 ośrodkach medycznych w Stanach Zjednoczonych i dwóch ośrodkach w Europie.

„Jesteśmy podekscytowani rozpoczęciem kolejnej fazy badania” – powiedział Almond. „Pokonaliśmy szereg wyzwań, aby doprowadzić pracę do tego punktu, i ekscytujące jest to, że mogą istnieć lepsze opcje dla dzieci z niewydolnością serca w stadium końcowym, które potrzebują pompy, która działa jak pomost do przeszczepu”.