Niedokrwistość aplastyczna to grupa chorób, których głównym objawem jest zahamowanie hematopoezy szpiku kostnego (o czym świadczy wynik aspiracji szpiku kostnego i biopsji) oraz obwodowa pancytopenia (niedokrwistość o różnym nasileniu, trombocytopenia, leukogranulocytopenia i retikulocytopenia) przy braku objawów diagnostycznych białaczki, zespołu mielodysplastycznego, mielopatii i przerzutów nowotworowych.