Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
FDA zatwierdza nową terapię dla pacjentów z glejakiem po raz pierwszy od dziesięcioleci
Ostatnia recenzja: 02.07.2025
Vorasidenib został zatwierdzony przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) do stosowania u pacjentów z glejakami drugiego stopnia z mutacjami IDH1 lub IDH2.
Na podstawie danych z badania klinicznego INDIGO, globalnego badania klinicznego fazy III, podwójnie zaślepionego, randomizowanego, worasidenib ponad dwukrotnie wydłużył czas przeżycia bez progresji i opóźnił potrzebę leczenia radioterapią i chemioterapią u pacjentów z glejakiem IDH stopnia 2 po operacji resekcji guza. INDIGO było pierwszym badaniem klinicznym fazy III ukierunkowanej terapii glejaka IDH.
„Badanie INDIGO pokazuje, że inhibitory IDH mogą działać w przypadku glejaków o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH” — mówi Patrick Wen, MD, dyrektor Centrum Neuroonkologii w Dana-Farber Cancer Institute i jeden z trzech przewodniczących badania. „Ostatni lek zatwierdzony w przypadku glejaków o niskim stopniu złośliwości został zatwierdzony w 1999 r., więc byłby to pierwszy nowy lek od dłuższego czasu”.
Glejaki stopnia 2 to nieuleczalne guzy mózgu. Mutacje IDH występują w zdecydowanej większości glejaków niskiego stopnia.
Kluczową zaletą terapii worasidenibem jest to, że może opóźnić potrzebę radioterapii i chemioterapii. Obecne leczenie obejmuje operację, a następnie radioterapię i chemioterapię. Radioterapia i chemioterapia są skutecznymi metodami leczenia, ale po wielu latach leczenia pacjenci zaczynają odczuwać objawy dysfunkcji poznawczej, które zwykle występują u znacznie starszych osób.
„Ci pacjenci są często młodzi, w wieku 30-40 lat. Ale 10-20 lat później, nawet jeśli ich guz jest w dobrej kondycji, często wykazują oznaki demencji po radioterapii i chemioterapii” — mówi Wen. „Jeśli ten lek może opóźnić rozpoczęcie tych terapii, może opóźnić dysfunkcję poznawczą u pacjentów i zachować ich jakość życia”.
Badanie INDIGO objęło 331 pacjentów z glejakami IDH stopnia 2, którzy przeszli operację usunięcia guza. Pacjenci włączeni do badania nie wymagali natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii i byli w okresie obserwacji. W tym okresie zostali losowo przydzieleni do otrzymywania worasidenibu lub placebo.
U pacjentów przyjmujących vorasidenib mediana przeżycia bez progresji wynosiła 27,7 miesiąca, w porównaniu z 11,1 miesiąca u pacjentów przyjmujących placebo. Czas do następnego leczenia u pacjentów przyjmujących placebo wynosił 17,8 miesiąca.
U pacjentów leczonych worasidenibem mediana nie została ustalona w momencie ostatniej analizy, ponieważ tylko 11,3% tych pacjentów przeszło do następnej terapii. Lek miał również możliwy do opanowania profil bezpieczeństwa.
„Badanie nie wykazało żadnej różnicy w jakości życia w porównaniu z placebo” – mówi Wen. „Tolerancja jest ważna, ponieważ oczekujemy, że ludzie będą przyjmować ten lek przez wiele lat”.
Zatwierdzenie otwiera kilka nowych opcji dla pacjentów. Na przykład Van prowadzi trwające badanie dotyczące vorasidenibu w połączeniu z immunoterapią, a planowane są badania łączące vorasidenib ze standardową radioterapią i chemioterapią.