Zespół mielodysplastyczny u dzieci

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) (przedbiałaczka, białaczka drobnokomórkowa) stanowią heterogeniczną grupę zaburzeń klonalnych charakteryzujących się nieprawidłowym wzrostem składników mieloidalnych szpiku kostnego. Zespoły mielodysplastyczne charakteryzują się zaburzeniem prawidłowego dojrzewania komórek hematopoetycznych i objawami nieskutecznej hematopoezy. W zespołach mielodysplastycznych proliferacja klonalna zachodzi w szpiku kostnym na poziomie komórek macierzystych, w większości przypadków zaburzona jest produkcja granulocytów, erytrocytów i płytek krwi, co prowadzi do rozwoju pancytopenii. Inną cechą zespołów mielodysplastycznych jest ich częsta ewolucja w ostrą białaczkę, której rozwój poprzedza długotrwały zespół cytopeniczny. Zespoły mielodysplastyczne zaliczane są do niedokrwistości opornych, bardziej zaawansowane stadia choroby odzwierciedlają transformację w białaczkę szpikową.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]

Objawy zespołu mielodysplastycznego

Objawy zespołu mielodysplastycznego są konsekwencją pancytopenii i obejmują objawy niedokrwistości, krwawienia z powodu trombocytopenii i zakażenia z powodu neutropenii. Komórkowość szpiku kostnego jest zwykle zwiększona, ale może być prawidłowa lub zmniejszona. Całkowite ryzyko transformacji w białaczkę szpikową wynosi 10-20%, pacjenci z RAS mają najniższe ryzyko transformacji w białaczkę (5%), a RABP-T ma najwyższe (50%).

Klasyfikacja FAB zespołów mielodysplastycznych

• Niedokrwistość oporna na leczenie (< 5% blastów w szpiku kostnym).
• Niedokrwistość oporna na leczenie z obecnością pierścieniowatych syderoblastów (< 5% blastów w szpiku kostnym).
• Przewlekła białaczka mielomonocytowa (>20% blastów w szpiku kostnym).
• Niedokrwistość oporna na leczenie ze zwiększoną zawartością blastów (5-10% blastów w szpiku kostnym).
• Niedokrwistość oporna na leczenie ze zwiększoną zawartością blastów w stadium transformacji (10-30% blastów w szpiku kostnym).

[ 4 ], [ 5 ], [ 6 ], [ 7 ], [ 8 ], [ 9 ], [ 10 ]